近日，來自四川成都的19歲重癥地中海貧血患者小志（化名），從廣州市第一人民醫院南沙醫院（下稱“南沙醫院”）造血干細胞移植病房轉入普通病房，順利走出移植艙。

　　“這不僅意味著一名重型β型地中海貧血患者重獲新生，更標志著全國首個輸血依賴型β-地中海貧血基因治療臨床應用項目在南沙醫院順利落地。”南沙醫院血液內科副主任醫師黃金棋說，這一突破不僅為重型地貧患者帶來“一次治療、終身治愈”的希望，更讓南沙躋身全國細胞與基因治療先行區。

　　“感謝醫院讓我‘脫貧’了，以后我就可以徒步和爬山了！”小志走出南沙醫院移植艙時激動地說。其因患重型β型地中海貧血，18年來一直依賴輸血維持生命，身體出現嚴重鐵過載和器官損傷。

　　今年3月，小志通過患者社群得知南沙醫院開展細胞與基因治療，便立刻跨省求醫。經全面體檢和干細胞采集等嚴格評估，小志于5月上旬接受治療。目前，小志血紅蛋白和中性粒細胞持續增加，造血功能與免疫功能正逐步恢復至常人水平。

　　“這是真正意義上的‘治愈’，避免了異體移植的排異風險。”黃金棋介紹，地中海貧血是遺傳性溶血性疾病，重型患者若不規范治療平均壽命不足20歲，傳統治療手段成本高且風險大，而細胞與基因治療徹底改變了這一局面。

　　自今年3月以來，南沙醫院已接診不少就地貧治療項目進行咨詢的患者，并為首批符合條件者安排了臨床治療。患者以青少年為主，小志作為首例患者，已成功完成治療并順利出艙。

　　“首例患者成功出艙，是‘政策支持—企業創新—醫院應用’協同發力的成果。”南沙醫院院長戴奇山介紹，2023年12月，國家發改委、商務部、市場監管總局聯合發布《關于支持廣州南沙放寬市場準入與加強監管體制改革的意見》為創新療法落地提供了政策支持，南沙區的配套實施細則加速了政策落地。

　　與醫院合作開展新技術臨床應用的企業，其KL003細胞注射液通過基因修飾后自體造血干細胞的移植實現患者單次治療擺脫輸血。“我們10年努力開發的產品，終于能造福患者了。”該企業有關負責人表示，南沙在創新藥械臨床應用、跨境醫療等領域的先行先試優勢，讓企業的基因治療技術迎來落地契機。目前，該企業已完成多個細胞與基因治療產品早期研發，未來將與南沙醫院在罕見病、遺傳性疾病等領域深化合作。

　　（記者 梁詩婷 任燚）