依托 “港澳藥械通”政策，廣東省藥品監督管理局日前批準阿斯利康罕見病領域創新藥Strensiq（通用名：阿司福酶α注射液）引入大灣區藥械通指定醫療機構，用于作為嬰兒期發病的低磷酸酯酶癥患者的長期酶替代療法，以治療該疾病的骨骼表現。在業界觀點看來，此次大灣區先行獲批認可該藥臨床應用先進性，意味著更多患兒不用出境便可在大灣區藥械通指定醫療機構使用該藥。

　　低磷酸酯酶癥是一種非常罕見的遺傳性漸進式代謝紊亂疾病，患者可能面臨骨折、骨痛、行走和呼吸困難、癲癇等問題，甚至造成終身負擔，嚴重影響生存質量。作為全球首個且唯一獲批用于治療低磷酸酯酶癥的酶替代療法，阿司福酶α注射液中的活性物質可以替代患者體內缺少的堿性磷酸酶，并作為長期酶替代治療控制患者癥狀1。針對圍產期、嬰兒期或幼兒期發病低磷酸酯酶癥的患者的四項前瞻性的開放標簽臨床試驗，評估并證實了阿司福酶α注射液的臨床療效和安全性。

　　酶替代治療是國際公認的針對低磷酸酯酶癥病因的有效治療方法，尤其對于年幼和癥狀明顯的患者，可被作為首選治療方式，然而，此前相關藥物的可及性一直是困擾患者的一大難題。此次阿司福酶α注射液在大灣區率先獲批，被認為是國內低磷酸酯酶癥治療的一大突破。

“港澳藥械通”藥房。圖源：南方都市報

（記者 涂端玉）