近日，廣東省發(fā)布首批107種已獲批創(chuàng)新藥械產(chǎn)品目錄，針對(duì)目錄中的創(chuàng)新藥械，要求醫(yī)院結(jié)合臨床需求“應(yīng)配盡配”，助力創(chuàng)新藥械加快入院。

　　創(chuàng)新藥加速落地應(yīng)用，既為企業(yè)打通“研發(fā)-回報(bào)”閉環(huán)注入真金白銀，持續(xù)反哺創(chuàng)新管線；更為患者帶來救命良方，顯著提升救治希望與生存質(zhì)量。

　　近年來，大灣區(qū)推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)制度改革，持續(xù)釋放創(chuàng)新活力，從探索真實(shí)世界研究、完善多元支付體系建設(shè)、促進(jìn)創(chuàng)新藥“出海”等多路突圍，推動(dòng)創(chuàng)新藥落地應(yīng)用。

　　經(jīng)過重重難關(guān)獲批上市、對(duì)多方利好的創(chuàng)新藥，臨床應(yīng)用并非易事，從上市到落地的“最后一公里”仍面臨多重關(guān)卡。據(jù)全球知名醫(yī)療數(shù)據(jù)服務(wù)商艾昆瑋統(tǒng)計(jì)，其選取的近7年國談藥樣本中，進(jìn)院數(shù)量平均值為781家、中值是402家，均遠(yuǎn)少于我國3855家三級(jí)醫(yī)院。

　　臨床應(yīng)用推廣面臨哪些關(guān)卡？大灣區(qū)業(yè)內(nèi)人士在實(shí)踐中形成了很多思考。

　　“創(chuàng)新藥對(duì)病癥副作用的降低成效，要有比較明確的證明。”廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第三醫(yī)院相關(guān)負(fù)責(zé)人表示。可見，從醫(yī)院角度看，創(chuàng)新藥是否有真實(shí)療效至關(guān)重要。創(chuàng)新藥上市不等于醫(yī)生買賬，尤其是通過“快車道”獲批的創(chuàng)新藥，需要經(jīng)過長期在真實(shí)世界的“歷練”，才能讓醫(yī)生決定是否替代老藥。

　　2024年12月4日，“百企百院粵醫(yī)行”系列活動(dòng)之首場(chǎng)醫(yī)院進(jìn)企業(yè)廣州專場(chǎng)舉辦。圖/南方日?qǐng)?bào)

　　除了“療效關(guān)”，創(chuàng)新藥還需闖過“價(jià)格關(guān)”。以CAR-T細(xì)胞治療藥物為例，臨床上因其在癌癥上具備顯著效果備受推崇，但是價(jià)格高達(dá)百萬元一針，也就是每次治療費(fèi)用相當(dāng)于一輛頂配SUV的價(jià)格，遠(yuǎn)超普通患者支付能力。

　　“藥品準(zhǔn)入還要考慮經(jīng)濟(jì)性，尤其是公立醫(yī)院，在考核當(dāng)中還需要考慮住院患者出院費(fèi)用、門診患者支付費(fèi)用等指標(biāo)。創(chuàng)新藥的價(jià)格可能比較高，我們會(huì)通過召開院內(nèi)醫(yī)事會(huì)來決定產(chǎn)品進(jìn)醫(yī)院的必要性和緊迫性。”廣東省人民醫(yī)院臨床藥學(xué)科相關(guān)負(fù)責(zé)人說。

　　面對(duì)創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用難題，大灣區(qū)探索出獨(dú)特解法，讓醫(yī)院“敢用”、讓患者“能用”，為創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用“通關(guān)開路”。

　　據(jù)了解，大灣區(qū)正大力推動(dòng)創(chuàng)新藥開展真實(shí)世界研究，以消除醫(yī)院對(duì)創(chuàng)新藥療效的顧慮。

　　香港大學(xué)深圳醫(yī)院的港澳藥械通專窗。 圖/南方網(wǎng)

　　自2022年始，輝瑞等跨國藥企聯(lián)合暨南大學(xué)粵港澳大灣區(qū)藥品醫(yī)療器械真實(shí)世界研究院等機(jī)構(gòu)，對(duì)通過“港澳藥械通”政策引進(jìn)的港澳創(chuàng)新藥械開展真實(shí)世界研究，為加速其內(nèi)地上市鋪就“快車道”。此外，廣東省政府高度重視真實(shí)世界研究，去年10月出臺(tái)的《關(guān)于進(jìn)一步推動(dòng)廣東生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的行動(dòng)方案》明確提出，支持省內(nèi)公立醫(yī)療機(jī)構(gòu)與企業(yè)合作開展已上市創(chuàng)新藥真實(shí)世界研究。截至2024年，大灣區(qū)已開展9項(xiàng)真實(shí)世界研究。

　　另外，大灣區(qū)積極破“天價(jià)藥”困局，通過醫(yī)保商保雙箭齊發(fā)，將創(chuàng)新藥價(jià)格打下來，“真金白銀”支持創(chuàng)新藥推廣。

　　例如，深圳創(chuàng)新推出“基本醫(yī)保+大病保險(xiǎn)+深圳惠民保”罕見病用藥保障模式，即經(jīng)基本醫(yī)保報(bào)銷后的高額醫(yī)療費(fèi)用，可再經(jīng)大病保險(xiǎn)和深圳惠民保進(jìn)行“二次報(bào)銷”，對(duì)超90種醫(yī)保目錄內(nèi)罕見病藥品實(shí)行了梯次減負(fù)。2024年累計(jì)保障罕見病患者26.03萬人次，涉及金額達(dá)4.49億元，單人最高保障達(dá)115.88萬元。

　　廣州則在推動(dòng)商業(yè)保險(xiǎn)覆蓋創(chuàng)新藥上走在前沿。今年4月，廣州推出“穗新保·珠江藥安心”，這是全國首個(gè)覆蓋港澳藥械通及創(chuàng)新藥械產(chǎn)品的普惠型商業(yè)健康保險(xiǎn)，核心優(yōu)勢(shì)在于創(chuàng)新藥械全覆蓋與高額保障：覆蓋超100種高值自費(fèi)創(chuàng)新藥械，提供最高400萬元保障，創(chuàng)新藥械、特定疾病和質(zhì)子重離子不設(shè)起付線且可100%報(bào)銷。

　　“‘穗新保’作為典型范例，通過健全多層次保障體系，不僅提升社會(huì)抗風(fēng)險(xiǎn)能力，更有望帶動(dòng)醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)新發(fā)展，最終實(shí)現(xiàn)民眾健康福祉的整體提升。”廣州醫(yī)科大學(xué)衛(wèi)生管理學(xué)院范陽東教授認(rèn)為。

　　近年來，隨著我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力不斷提升，國內(nèi)創(chuàng)新藥掀起“出海熱”。據(jù)LiveReport大數(shù)據(jù)顯示，2024年我國創(chuàng)新藥海外授權(quán)有125項(xiàng)，同比增長16.8%，授權(quán)總金額高達(dá)525.7億美元，同比增長27.4%。

　　大灣區(qū)本土企業(yè)也積極探索創(chuàng)新藥“出海之路”。

　　早在2022年12月，康方生物將自主研發(fā)的依沃西在美國、加拿大、歐洲和日本的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利獨(dú)家許可給Summit Therapeutics，并獲得5億美元的首付款。在2024年6月，康方生物再次與Summit合作，增加在中美洲、南美洲、中東地區(qū)和非洲市場(chǎng)的依沃西單抗權(quán)益，并獲得7000萬美元的首付款和里程碑付款。

　　對(duì)于依沃西的國際化，康方生物創(chuàng)始人、董事長、首席執(zhí)行官兼總裁夏瑜博士分享道，“我們最核心的目標(biāo)是實(shí)現(xiàn)依沃西在海外的最快速獲批上市，Summit是一個(gè)最佳合作伙伴。”可見，相比于風(fēng)險(xiǎn)較高的自主出海方式，企業(yè)更傾向于與經(jīng)驗(yàn)豐富的跨國藥企合作。

　　康方生物。圖/南方日?qǐng)?bào)

　　除了與跨國藥企合作，業(yè)界人士認(rèn)為，借助大灣區(qū)發(fā)展“東風(fēng)”，充分用好“港澳王牌”，國內(nèi)創(chuàng)新藥國際化步伐可加速。

　　國內(nèi)不少藥企已緊密與港澳開展合作。“我們與澳門科技大學(xué)合作制定有關(guān)中醫(yī)藥的國際標(biāo)準(zhǔn)，推動(dòng)中醫(yī)藥標(biāo)準(zhǔn)化進(jìn)程，為中醫(yī)藥國際化奠定基礎(chǔ)。”一方制藥有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，依托港澳國際化優(yōu)勢(shì)，主導(dǎo)制定中藥ISO國際標(biāo)準(zhǔn)，是推動(dòng)大灣區(qū)創(chuàng)新中藥“出海”的重要路徑之一。

　　“廣藥集團(tuán)在澳門設(shè)立國際總部，作為國際化業(yè)務(wù)對(duì)外窗口。同時(shí)廣藥國際澳門制藥廠已竣工投產(chǎn)，這是澳門最大且首個(gè)符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的中藥制藥廠。”廣藥集團(tuán)黨委書記、董事長李小軍在參與2024健康灣區(qū)對(duì)話會(huì)議時(shí)提到。可見，在港澳設(shè)總部、開工廠是另一條推動(dòng)創(chuàng)新藥“出海”的新路徑。

　　從真實(shí)世界研究加快創(chuàng)新藥進(jìn)院速度，到多元支付政策“組合拳”激活國內(nèi)市場(chǎng)，再到全球市場(chǎng)“開疆拓土”，粵港澳大灣區(qū)創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用正邁過重重關(guān)卡，面臨廣闊空間。

　　（記者 伍超賢）